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教你看懂解盲(2016)

【生策中心產業研發組副研究員葉錫誼撰文/本文發表於經濟日報 2016-06-20 】

歷經過去十多年的摸索，台灣已成功開發八項人用新藥、四項動物用新藥、16項高階醫材，其中寶齡富錦公司開發的「拿百磷」和智擎旗下的「安能得」兩項產品，為國際型新藥、已在歐、美、日等地取得上市許可，顯見國內企業已經具備新藥自源頭開發、產程、臨床、國際法規、專利布建的經驗和能力。

隨著更多研發中新藥完成各階段的臨床試驗，所謂的「解盲」結果近期陸續揭曉，此時，業者與大眾應以更成熟的觀點解讀，回歸專業判斷和論證、才能有助產業持續良性正軌發展、健全資本市場運作。所謂臨床試驗解盲，應聚焦「療效數據、對照組、臨床效益」等三大觀察。「解盲」不只有成敗或只看p值是否小於0.05，解盲的重點更應放在其「療效指標」的「實際數據」。例如，病患的無惡化存活期是否優於現行治療藥品或療法。目前金管會已於5月12日公告，要求生技新藥公司解盲時，如無特殊情況均應揭露解盲之統計數據；相信這將有助於資訊透明和投資判斷。

其次，必須了解臨床試驗的「對照組」是什麼？是沒有治療效果的安慰劑、還是臨床醫師現行使用的藥品。如果是直接與現行用藥比較，且證實治療效果及/或安全性更佳，確實較能顯現新藥的價值；若為安慰劑，則應再了解，該新藥除了比安慰劑好，是否也比現行藥品或療法更好？能夠給病患有更好的「臨床效益」，亦即更好的治癒率、更低的副作用、更方便的用藥途徑等，這些才是藥政單位是否核予許可證的最重要考量。

應該強調的是，解盲「成功」不一定等於「市場潛力」。目前美、歐、中、日等主要醫藥市場，基本上都希望新藥在當地實際執行臨床試驗以取得上市許可。所以要判斷新藥的市場潛力或價值，也要同步了解此項臨床試驗究竟是在單一國家試驗，或是多國多中心試驗。若為單一國家試驗，相對市場受限。

再來要看的是，這個新藥鎖定的「適應症」以及病患數的多寡，是對全部患者有效抑或是僅適用少部分特定族群。此外，疾病人口的成長率，該疾病目前的治療藥品和治療方法，此項新藥是一線還是二線用藥，是治療還是輔助用藥，都深刻影響藥品上市後的產值，畢竟只有符合新藥宣稱適應症的病患族群，才是新藥「真正的」市場。

除此之外，由於藥品上市都必須揭露活性成分的組成含量，若沒有取得「專利保護」或專利即將到期，上市後很快會面臨學名藥競爭。最後，別忘了國際競爭也是需密切留意的一環!。如美國Merck藥廠2011年推出C肝新藥Victrelis曾一度取得逾10％市占率，但2013年Gilead推出療效更好、副作用更少的突破性新藥Sovaldi上市後，Victrelis即快速自市場消失。因此面對解盲成功消息，也必須理性觀察其他研發中新藥的發展情形。

解盲訊息隱含著「新藥價值」，因此必須審慎評估。根據2014年Nature Biotechnology的統計數據，進入三期臨床試驗的新藥中約有40%未能提出新藥許可證的申請、而進入許可證審查案件中，也仍有17%未能獲證。統計指出，上市的新藥仍有高達四分之三，無法自市場銷售回收研發成本。

所以說，雖然通過臨床試驗考驗是新藥開發路途上的重要里程碑，但所謂的解盲成功不能等同於新藥上市及獲利保證，其間仍有許多關卡需要突破，包括上市許可NDA申請、目標市場的布建與專利保護、國際競品競爭、行銷與通路策略等，過程中的高風險仍然存在。是故、外界在解讀解盲訊息與評估新藥價值時，仍應審慎看待、仔細評量。