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開發孤兒藥，看見輕生技前景

（作者是前生技創投業者羅敏菁）

孤兒藥是指適用病患人口小於20萬人的藥物，問題是，病患數那麼少、市場那麼小，有什麼好開發的？但答案可能讓大家嚇一跳。 2015年全球孤兒藥營收達1,020億美元（超過新台幣3.3兆元），占全球專利藥營收的15%。近兩年，紅透半邊天的免疫抗癌大藥anti-PD-1就是以孤兒藥法規途徑上市。知名的市場報告EvaluatePharma追蹤500家藥物公司，預測2020年整個國際孤兒藥市場會來到1,760億美元，成長性是一般藥物的兩倍。那麼，孤兒藥對台灣有何利基，我認為可以從下面幾個角度來借鏡。

且看他山之石，據估計美國有3,000萬人受制於7,000種罕見性疾病，所以美國國會於1983年通過孤兒藥法案，鼓勵藥廠開發病患數過少的罕見性疾病，以照顧弱勢病患。在孤兒藥法案成立以前只有38個孤兒藥上市，30年來獎勵奏效，截至2015年為止，美國總共有511個孤兒藥被批准上市．而日本於1993年，歐洲於2000年，也陸續通過孤兒藥法案．依據罕見疾病病患於該區每10萬人口中出現機率為四到6.5人的比率計算，美國孤兒藥門檻是20萬人，歐盟25萬人，日本是5萬人。

一般藥物開發動輒十多年，往往超過專利保護年限的17到20年，所以美國對孤兒藥上市後給予七年獨賣期的保障，歐洲和日本則保障十年。